Johan van Ieperen, Dr. Falk Pharma

Wij geven niet op totdat elke patiënt een passend medicijn heeft

In Nederland lijden ruim 2.000 patiënten aan eosinofiele oesofagitis (EoE), een zeldzame chronische slokdarmontsteking veroorzaakt door voedselallergenen. Patiënten werden tot nu toe off-label behandeld. Dr. Falk Pharma ontwikkelde een nieuwe, gebruiksvriendelijke formulering. ‘Innovatie betreft niet enkel de ontwikkeling van een nieuwe werkzame stof of medicijn, maar omvat ook het optimaliseren van de toedieningsvorm’, zegt Johan van Ieperen, medisch directeur van Dr. Falk Pharma Benelux B.V.

‘Innovatie betreft niet enkel de ontwikkeling van een nieuwe werkzame stof of medicijn, maar omvat ook het optimaliseren van de toedieningsvorm.’

Johan van Ieperen, medisch directeur van Dr. Falk Pharma Benelux B.V.

EoE werd voor het eerst in de jaren negentig gediagnosticeerd. Patiënten kunnen geen gluten, melk, soja, eieren, noten en/of vis, schelp- en schaaldieren verdragen; bij inname van deze allergenen krijgen de patiënten een reactie van het immuunsysteem waardoor een ontsteking van de slokdarm ontstaat. De daaruit voortvloeiende chronische aandoening is te behandelen met een streng dieet of medicijnen, maar genezing is voorlopig nog niet mogelijk.

Off-label

Artsen behandelen EoE onder andere met lokale ontstekingsremmers, welke oorspronkelijk worden toegepast bij de behandeling van verschillende andere ziektebeelden. ‘Maar hoe zorg je dat de stof in de slokdarm blijft?’ vertelt Van Ieperen. ‘Artsen kozen om die reden voor geneesmiddelen die eigenlijk bedoeld zijn voor andere aandoeningen. Ze schreven longmedicatie voor; EoE-patiënten moesten de spray niet inhaleren, maar inslikken. De andere behandelmethode was een klysma, die oraal in plaats van rectaal gebruikt moest worden.’

Verwarrend

‘Dit is verwarrend, voor zowel de patiënt als de apotheker. Beide producten hadden immers geen bijsluiter om de slokdarmziekte te behandelen’, zegt Van Ieperen. ‘Hierdoor was de kans op foutief gebruik aanwezig en daarmee kwam de effectiviteit van de behandeling in het geding. Off-label gebruik is onder voorwaarden toegestaan, maar alleen als geen geregistreerd alternatief beschikbaar is.’

Weesgeneesmiddel

Dit was voor Dr. Falk Pharma reden om een nieuwe formulering te ontwikkelen die de werkzame (bestaande) stof op een andere manier af geeft. ‘Daarbij zijn we uitgekomen op een tablet specifiek voor deze aandoening’, legt Van Ieperen uit. ‘De innovatie zit in de formulering.’ In januari 2018 werd het weesgeneesmiddel geregistreerd door het Europees Geneesmiddelenagentschap EMA, en op 1 februari 2019 werd bekend dat het geneesmiddel wordt vergoed uit de basisverzekering.

Voldoening

De prijs is vergelijkbaar met andere ontstekingsremmers, waarmee clustering heeft plaats kunnen vinden in het geneesmiddelenvergoedingssysteem. ‘We hebben dus een weesgeneesmiddel op de markt kunnen brengen zonder de hoge prijs die vaak gepaard gaat met een weesgeneesmiddel, dat geeft voldoening in een periode waarin veel gesproken wordt over toenemende kosten in de zorg’, vertelt Van Ieperen. ‘Daarbij speelt ook een rol dat bij deze formulering geen hulpmiddelen nodig zijn die na gebruik moeten worden weggegooid, zoals bijvoorbeeld een inhalator of klysmaflacon.’ Van Ieperen haalt ook voldoening uit de reacties van artsen. ‘Ze zijn blij dat ze deze kleine groep patiënten nu op een passende manier kunnen behandelen met een ontstekingsremmer. Het is mooi om daar aan bij te dragen, dat maakt het de moeite waard.’

Kwaliteit van leven

‘Het mooie van mijn vak is dat ik kan bijdragen aan het verbeteren van de kwaliteit van leven van patiënten. We geven niet op totdat patiënten een zo geschikt mogelijke oplossing krijgen! We hadden ook kunnen denken: er bestaat al iets voor slokdarmontstekingen, dus waarom zouden we hier energie in steken? We blijven kritisch kijken naar verbeteringen. Daarom hebben we deze behandeling verder geoptimaliseerd’, zegt Van Ieperen.

Missie

‘Ik zie het als mijn missie om geneesmiddelen op de best mogelijke manier op de markt te brengen. Goede voorlichting aan patiënten, artsen en apothekers is daarbij cruciaal en dat beschouw ik als mijn belangrijkste verantwoordelijkheid’, vervolgt Van Ieperen. ‘Wij moeten artsen en apothekers zo goed mogelijk faciliteren bij de behandeling van patiënten. Die samenwerking en wisselwerking maken mijn werk afwisselend en relevant. We hebben elkaar hard nodig. Tenslotte zijn we allemaal bezig met het behandelen en genezen van de patiënt.’