< Terug naar de innovatie-pagina

Diabetes gaat niet met vakantie, dus gaan wij ook niet

We rusten niet totdat een leven lang insulinetherapie vervangen kan worden door celtherapie bij patiënten met diabetes.

Diabetes: wat is de potentiële doorbraak?

Celtherapie is het injecteren of inbrengen van levende cellen in een patiënt om de oorzaak van zijn/haar ziekte te behandelen. De nieuwe cellen nemen de functie van de defecte cellen over, waardoor de ziekte wordt aangepakt en de gezondheid wordt hersteld. Gevestigde voorbeelden van celtherapie zijn bloedtransfusies en beenmergtransplantaties. Celtherapie in type 1 diabetes is de transplantatie van eilandjescellen van een gezonde donorpancreas in de patiënt, om het lichaam in staat te stellen de controle over de bloedsuikerspiegels terug te krijgen.

Hoe kan dit patiënten helpen?

Mensen met type 1 diabetes moeten regelmatig hun bloedsuikerspiegels controleren en dagelijks meerdere insuline-injecties nemen om de niveaus onder controle te houden. Ongecontroleerde en lage bloedsuikerspiegels kunnen snel leiden tot verwarring, bewustzijnsverlies, toevallen en zelfs de dood. Naar verwachting bieden celtherapieën voor type 1 diabetes controle over bloedsuikerspiegels zonder de noodzaak van dagelijkse insuline-injecties en kunnen zij ook het begin van ernstige langetermijnaandoeningen helpen vertragen.

Hoeveel patiënten zouden hiermee geholpen kunnen worden?

In Europa leven ongeveer 4 miljoen mensen met type 1 diabetes. Het aantal diagnoses met diabetes groeit met 3 tot 5% per jaar. Ongeveer 300.000 gevallen zijn kinderen onder de 18 jaar, van wie de gemiddelde leeftijd op het moment van diagnose 12 jaar is. Celtherapie biedt hoop doordat het de normale functie van de pancreas kan herstellen, waardoor de behoefte aan behandeling met insuline beperkt kan worden tot de ernstigste gevallen.

“Celtherapie kan de bloedsuikerspiegel helpen controleren en zo in de plaats komen van een leven lang insulinetherapie bij patiënten met type 1 diabetes.”

Wat is het potentiële effect op de systemen voor gezondheidszorg in Europa?

Gebrek aan voldoende bewijs leidt vaak tot vertraagde toegang voor patiënten en verhoogde kosten voor producenten, wat dergelijke innovaties in de weg kan staan. Dit is vooral het geval bij innovaties waarbij sprake is van onzekere factoren in klinische onderzoeken, als er bijvoorbeeld sprake is van een onbekende technologie. Herziening van regelgevende procedures, vroegtijdig en doorlopend overleg over het ontwerp van klinische onderzoeken en de toepassing van ‘adaptive licensing’ zijn essentiële manieren om deze uitdaging het hoofd te bieden.

Wat zou er moeten veranderen in de zorgverlening?

Celtherapie is een zich snel ontwikkelend gebied, met een breed scala aan productie- en behandelingsbenaderingen. Dit betekent dat conventionele, niet-klinische farmacologische en toxicologische onderzoeken ongeschikt zouden kunnen zijn. Zowel producenten als betrokkenen moeten vroeg in het proces aanhaken om ervaring op te doen met nieuwe benaderingen.