Nieuwe generatie geneesmiddelen: Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s)

Innovatie heeft de afgelopen jaren al veel gezondheidswinst opgeleverd, maar we zijn er nog lang niet. Een aantal ernstige ziekten vraagt om een nieuwe generatie geavanceerde geneesmiddelen. Veel wordt er verwacht van Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s), een verzamelnaam voor een breed scala aan nieuwe behandelingen als gentherapie, celtherapie en weefselmanipulatieproducten.

De komende jaren kunnen deze innovatieve therapieën het leven van patiënten ingrijpend veranderen. De wetenschappelijke aandacht is groot, en zal naar verwachting blijven toenemen. Uit een inventarisatie uit 2016 blijkt dat er wereldwijd ruim 900 klinische trials met ATMP’s lopen, waarvan de meerderheid zich in een vroege ontwikkelfase bevindt, met ruim tachtig studies in de eindfase.

Inzet ATMP’s
De meeste ATMP’s zijn in ontwikkeling voor levensbedreigende en invaliderende aandoeningen, waarvoor op dit moment geen geschikte behandeling beschikbaar is, of regelmatige ziekenhuisopname is vereist. Een ATMP is vaak gericht op genezing, of op z’n minst een langdurige verbetering van de kwaliteit van leven bij uiteenlopende aandoeningen als kanker, oogschade, bloedstollingsziekten of immuungebreken. Vaak is bij deze therapieën de patiënt het begin en eindpunt: zijn of haar cellen worden naar een speciale faciliteit getransporteerd om daar een aantal bewerkingen te ondergaan. Vervolgens gaat het medisch product – afweercellen, stamcellen of een hoornvlies – terug naar het ziekenhuis.

Regelgeving en routines
Ziekten bestrijden met patiënteigen cellen is bij uitstek een vorm van personalised medicine: een individu is de leverancier van het startmateriaal voor het productieproces én de ontvanger van het eindproduct. Een medische en logistieke operatie die hoge eisen stelt aan alle betrokkenen. De werkwijze wijkt sterk af van de gangbare fabricage en logistiek rond farmaceutische producten, waarbij een geneesmiddel wordt gemaakt voor duizenden patiënten.

Sinds 2009 zijn dertien ATMP’s toegelaten in Europa. Deze marktintroducties zijn een gemengd succes; ze illustreren zowel de nieuwe mogelijkheden die ATMP’s bieden als enkele knelpunten, zoals trage opname in de medische praktijk en langdurige discussies over kosten. ATMP’s zijn zo innovatief en afwijkend dat ze tegen de grenzen aanlopen van bestaande routines en regelgeving.

Veelbelovende therapieën
ATMP’s zijn een zeer diverse verzameling van geavanceerde therapieën. Onderstaand een overzicht van enkele van de innovaties die de komende jaren het leven van patiënt kunnen veranderen.

 

  • CAR-T therapieën
    T-cellen (afweercellen) die genetisch gemodificeerd zijn om tumorcellen te herkennen en vernietigen.

  • Combinatietherapieën
    Combineren van doelgerichte behandelingen tegen kanker om de effectiviteit van de behandelingen te vergroten, met als doel het verbeteren van de kwaliteit van leven en verlengen van de levensduur.

  • Celtherapieën
    Levende cellen inbrengen bij patiënten ter vervanging of herstel van beschadigd weefsel om zo het functioneren van het weefsel of orgaan te verbeteren.

  • Gentherapieën
    DNA inbrengen om genetische aandoeningen te behandelen en zo missende of defecte genen te vervangen.

  • Behandelingen tegen Alzheimer
    Het afbreken of remmen van de vorming van eiwitophopingen om zo het ontstaan en de progressie van Alzheimer te vertragen.

  • Antibacteriële behandelingen
    Neutraliseren van hoog pathogene bacteriële oppervlakte-eiwitten of uitgescheiden toxines (gifstoffen), en het activeren van het immuunsysteem om zo direct de bacteriën te doden.

Meer informatie
Het verhaal van innovatie (PDF infographic)