< Terug naar overzicht

Het eerste weesgeneesmiddel

1983

Steeds strengere wetgeving over geneesmiddelenregistratie heeft er mede voor gezorgd dat geneesmiddelen in de twintigste eeuw steeds veiliger werden. Dit heeft echter ook een keerzijde. Het kost steeds meer tijd en geld om een geneesmiddel op de markt te brengen. Hierdoor wil het nogal eens voorkomen dat het voor fabrikanten niet rendabel is een geneesmiddel waarvoor geen grote markt verwacht wordt, te ontwikkelen. Vooral bij zeldzame aandoeningen, waarvoor het moeilijk was om het in de Verenigde Staten wettelijke minimum van duizend patiënten voor een klinisch onderzoek te vinden, was dit een probleem.

De Amerikaanse regering besloot daarom met de Orphan Drug Act Van 1983 de ontwikkeling van ‘weesgeneesmiddelen’ te stimuleren. De wet bood geneesmiddelenbedrijven een versneld testtraject en financiële voordelen voor het ontwikkelen van een middel tegen een van de 7.000 aangewezen ‘weesziekten’.

De regeling is een groot succes en door veel andere landen overgenomen. In korte tijd zijn er voor veel zeldzame spier- en stofwisselingsziekten en voor een aantal zeldzame kankersoorten geneesmiddelen ontwikkeld, die eerst vanuit commercieel oogpunt niet interessant waren. In de tien jaar voor 1983 werden er minder dan tien weesgeneesmiddelen tot de Amerikaanse markt toegelaten. Tussen 1983 en 2004 waren dat er 249.

Beeld, met dank aan Eurordis/Rare Disease Day: Wereldwijd staat eind februari (op de zeldzame 29e of zo dicht mogelijk daaromheen) in het teken van Zeldzame Ziekten Dag

Het eerste weesgeneesmiddel