Er komen steeds meer medicijnen voor de circa zesduizend zeldzame ziektes. Die medicijnen worden ook wel weesgeneesmiddelen genoemd. Men spreekt van een zeldzame ziekte als minder dan één op de tweeduizend mensen de aandoening heeft. In de laatste twintig jaar heeft de EMA 150 geneesmiddelen goedgekeurd, voor ruim negentig zeldzame ziektes. Het aantal klinische studies naar zeldzame ziektes is tussen 2006 en 2016 toegenomen met 88 procent.

Met deze cijfers loopt Europa wereldwijd voorop met klinisch onderzoek naar weesgeneesmiddelen. Onderzoek in deze categorie is lastig.

Het gaat om kleine patiëntgroepen, waardoor het moeilijker is een representatief onderzoek uit te voeren. Bovendien zijn de investeringen relatief hoog. Toch blijft dit onderzoek hard nodig. De Europese Unie stelde in 1999 een speciale regeling op, om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor zeldzame ziektes te stimuleren. Dat beleid werpt vruchten af.

Download PDF

Bekijk ook: