Hoge verwachtingen van genenmachine

Gentherapie ontwikkelt zich in rap tempo van experiment naar medische realiteit. De toepassing biedt mogelijk een effectieve behandeling van kanker en zeldzame ziekten. Om patiënten optimaal te laten profiteren, is de hoop gevestigd op de gen-in-een-doos.

Gentherapie ontwikkelt zich in rap tempo van experiment naar medische realiteit. De toepassing biedt mogelijk een effectieve behandeling van kanker en zeldzame ziekten. Om patiënten optimaal te laten profiteren, is de hoop gevestigd op de gen-in-een-doos.

Hierover bericht het tijdschrift Technology Review. Bij gentherapie wordt bij de patiënt bloed afgenomen, om vervolgens hieraan een nieuw DNA-koord toe te voegen dat de bestaande cellen beschermt voor de krachtige chemokuur. De gewijzigde cellen worden vervolgens teruggeplaatst in de aderen.

Tijdrovend
Een experiment onder elf patiënten bleek vrij succesvol, zo meldt het tijdschrift. Maar het onderzoekstraject is complex, duur en tijdrovend. Bij de meest succesvolle gentherapie worden bloedcellen gemodificeerd buiten het lichaam, een handeling die zo complex is dat wereldwijd slechts een handjevol onderzoekscentra deze kunnen uitvoeren.

CAR-T
Een van de nieuwste ontwikkelingen is CAR-T, een draagbare gentherapie device tegen kanker. Deze methode herprogrammeert het DNA van de zogenaamde T cellen (een soort schildwachten van het immuunsysteem) zodat deze tumoren kunnen aanvallen. Momenteel worden miljarden euro’s geïnvesteerd in het testen van deze behandelmethoden.

Gen-in-een doos
Zo zijn er grote verwachtingen omtrent de eerste CAR-T behandelingen die waarschijnlijk komt van Novartis. Vorig jaar rondde de medicijnmaker een wereldwijde test af waarin kinderen met leukemie in 82% van de gevallen hun tumor zagen verdwijnen, waarna veel kinderen ook kankervrij bleven. De producent vraagt op korte termijn toestemming voor het verkopen van deze behandeling, maar zoekt naar manieren om de productie te automatiseren, om meer patiënten te kunnen behandelen.

Parijs tot New York
Een nieuw device, de 75 kilo wegende machine genaamd Prodigy, dat hierin zou kunnen voorzien, doorloopt momenteel de testfase. Hiermee lijkt de introductie van de gen-in-een-doos constructie aanstaande, waarmee patiënten van Parijs tot New York locatieonafhankelijk behandeld kunnen worden.

Artikel Technology Review